Efgartigimod: una nuova opzione per la Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP)
12
Febbraio
2026
La CIDP è una malattia autoimmune cronica che colpisce i nervi periferici, causando debolezza e difficoltà motorie. Oltre alle terapie tradizionali (immunoglobuline, corticosteroidi, plasmaferesi), oggi finalmente è disponibile un trattamento mirato.
Novità dal trial ADHERE
Un importante studio clinico controllato ha valutato efgartigimod, un farmaco che riduce i livelli di anticorpi IgG attraverso il blocco del recettore FcRn.
Il trial ADHERE ha mostrato che, fra i pazienti con CIDP che avevano risposto inizialmente al farmaco, il rischio di ricaduta dei sintomi è risultato significativamente più basso rispetto al placebo.
In numeri: meno di un terzo dei pazienti trattati con efgartigimod ha avuto una ricaduta, contro oltre la metà nel gruppo placebo.
Gli effetti collaterali più comuni sono stati di grado lieve o moderato, e il profilo di sicurezza è risultato simile a quello osservato con altri trattamenti.
Approvazioni recenti
In Europa la Commissione Europea ha approvato l’uso di VYVGART® (efgartigimod alfa) per la CIDP in forma sottocutanea, basandosi sui risultati del trial ADHERE. Si tratta del primo trattamento con questo meccanismo d’azione per la CIDP in oltre 30 anni.
Cosa significa per i pazienti
Efgartigimod offre una nuova modalità di trattamento mirata a ridurre gli anticorpi patogeni, con potenziale beneficio su forza e funzione quotidiana e con un profilo di tollerabilità favorevole.
Sono in corso ulteriori studi per definirne al meglio il ruolo rispetto alle terapie già esistenti e per valutare gli effetti a lungo termine.
Fonte: Allen JA, Lin J, Basta I, Dysgaard T, Eggers C, Guptill JT, Gwathmey KG, Hewamadduma C, Hofman E, Hussain YM, Kuwabara S, Le Masson G, Leypoldt F, Chang T, Lipowska M, Lowe M, Lauria G, Querol L, Simu MA, Suresh N, Tse A, Ulrichts P, Van Hoorick B, Yamasaki R, Lewis RA, van Doorn PA; ADHERE Study Group. Safety, tolerability, and efficacy of subcutaneous efgartigimod in patients with chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy (ADHERE): a multicentre, randomised-withdrawal, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet Neurol. 2024 Oct;23(10):1013-1024. doi: 10.1016/S1474-4422(24)00309-0.